一支280万欧元,世界最贵药物在爱尔兰批准使用
新闻来源: 华人志 于 2024-01-25 21:05:09
世界上最昂贵的药物Libmeldy将在爱尔兰使用。
该药物用于治疗异染性脑白质营养不良(MLD),这是一种罕见且危及生命的遗传性疾病,影响儿童的代谢系统。
这种情况严重损害儿童的大脑和神经系统。该药物一次性剂量的原价为280万欧元。
这一突破是在比荷卢经济联盟倡议之后通过爱尔兰、比利时和荷兰与制造商Orchard Therapeutics的联合谈判下达成的。
为了制备Libmeldy,需要从患者的骨髓或血液中采集含有干细胞的样本。这些经过修改后可制成通过静脉滴注的输注药物。
预计五年内将有三名儿童接受治疗,爱尔兰患者将前往西班牙接受治疗。按全部成本计算,这将接近1000万欧元,但已经协商了更低的成本。
虽然Libmeldy降低的成本尚未披露,但这将取决于接受治疗的不同患者亚组。
据了解,在某些情况下,价格可能会降低25%左右到65%左右。
卫生部长斯蒂芬·唐纳利表示,卫生服务行政部门已批准在此处使用该药物。
他说,该药物将对患有这种疾病的儿童的生活产生重大的积极影响。
比荷卢经济联盟谈判于2022年12月开始,但因当时未与制造商就价格达成协议而结束。
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